La norteamericana PTC Therapeutics, cuyo portafolio ya está oficialmente representado por Biohope, selló un acuerdo para vender el voucher de revisión prioritaria que le fuera concedido por FDA para enfermedades pediátricas raras. La compañía embolsará u$s 150M por la transacción.
La multi biofarmacéutica estadounidense PTC Therapeutics, que tiene como CEO global a Matthew Klein, cerró un deal para vender su voucher de revisión prioritaria (PRV) para enfermedades pediátricas raras por u$s 150 millones. Ver Press Release.
El PRV fue otorgado por la FDA el pasado 13 de noviembre de 2024 junto con la aprobación de Kebilidi, para el tratamiento de niños y adultos con deficiencia de AADC, incluido el espectro completo de gravedad de la enfermedad. Ver FDA aprobó Kebilidi a PTC Therapeutics
La transacción está sujeta a las condiciones de cierre habituales, incluido el vencimiento del período de espera aplicable según la Ley de Mejoras Antimonopolio Hart-Scott Rodino (HSR), explicó la compañía en una comunicado de prensa.
El programa PRV para enfermedades pediátricas raras tiene como objetivo incentivar el desarrollo de fármacos para enfermedades pediátricas raras. Según el mismo, un patrocinador que recibe la aprobación de un medicamento o producto biológico para una enfermedad pediátrica rara puede calificar para un vale que puede canjearse para recibir una revisión prioritaria para un producto diferente. El patrocinador también podrá transferir o vender el bono a otro patrocinador. Ver FDA.
La FDA otorga PRV para enfermedades pediátricas raras a patrocinadores de productos para enfermedades pediátricas raras que están aprobados y cumplen con ciertos criterios.
Antes de presentar una solicitud de comercialización para su medicamento, un patrocinador que planea solicitar una PRV para una enfermedad pediátrica rara puede solicitar la designación de una enfermedad pediátrica rara.
