Los medicamentos dirigidos a enfermedades raras continúan en la cresta de la ola. En este marco, la multilatina Pint Pharma lanzó Empaveli, para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad que provoca anemia y coágulos sanguíneos. Fue en el marco de las Jornadas Latinoamericanas de la Sociedad Argentina de Hematología (SAH).
Las Jornadas Latinoamericanas de la Sociedad Argentina de Hematología, realizadas esta semana en el Goldcenter de Buenos Aires se constituyeron en el marco para el lanzamiento de una novedosa terapia en la Argentina.
Se trata de Empaveli, un inhibidor del complemento indicado para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna, y propiedad de la sueca SoBi, quien ha sellado un acuerdo de representación con Pint Pharma, la multilatina enfocada en enfermedades raras y que se estableció en la Argentina desde el año 2016.
Durante el evento se profundizó sobre de esta enfermedad poco frecuente, y respecto de la experiencia en la vida real de los inhibidores proximales del complemento. El encuentro tuvo como disertante estrella a Carlos Vallejo, director del programa de trasplante hematopoyético del Hospital Universitario Central de Salamanca, España, quien vino especialmente a la Argentina para esta reunión, a la vez que Natalia Carnelutto, staff de Hematología del Hospital de Clínicas José de San Martín, fue quien actuó como chairperson.
La agenda arrancó con una bienvenida a cargo de Fabián Otreras, director Médico de Pint Pharma para Conosur. Luego de ello Carnelutto se centró en presentar la evidencia registrada de pegcetacoplan en la Argentina, mientras que Vallejo, desplegó las evidencias recopiladas a nivel global, a la vez que se explayó sobre casos faros traídos desde España. También hubo casos de pacientes de Argentina que a través de un relato y mediante una voz en off brindaron un emocionante testimonio de su experiencia con esta nueva opción terapéutica. Más tarde hubo un espacio de discusión y preguntas abiertas a la audiencia.
Empaveli se constituye en un competidor indirecto de Soliris, hoy en manos de la británica AZ. El producto había sido original de la norteamericana Alexion, compañía que luego fue adquirida por AZ en el año 2021. Ver artículo Alexion
A mediados de mes la compañía que tiene su core de negocios en América Latina lanzó Orladeyo en el Hilton Pilar. En ese espacio fueron convocados médicos alergólogos, inmunólogos y auditores a fin de profundizar sobre los diferenciales y las mejoras que trae aparejada esta que es la 1era terapia oral para profilaxis a largo plazo de angioedema hereditario aprobada por la ANMAT. El producto indicado para prevenir las crisis de angioedema en adultos y adolescentes está formulado a base de berotralstat, y surgió tras un acuerdo de colaboración con la biotech norteamericana BioCryst en el año 2022. Ver Pint Pharma lanzó Orladeyo
