La FDA le dio el OK a Mepsevii, de Ultragenyx. El producto indicado para tratar un desorden genético raro recibió la designación de medicamento huérfano.
La FDA le dio el visto bueno a un nuevo medicamento para tratar un desorden genético raro. Ver press release.
Se trata de Mepsevii, un producto indicado para el tratamiento de una afección metabólica hereditaria también conocida como síndrome de Sly, una condición rara y progresiva que afecta a la mayoría de los tejidos y órganos.
El organismo regulatorio de los Estados Unidos le otorgó la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y estimular el desarrollo de drogas para tratar enfermedades o condiciones raras. También le concedió la revisión prioritaria.
Mepsevii lleva el sello de la norteamericana Ultragenyx Pharmaceutical, una biofarmacéutica que tiene todo su portafolio en etapa clínica. La firma que fue fundada en el 2010, está enfocada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.
