La FDA aprobó el primer medicamento para tratar la sensación de hambre asociada con el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad genética poco común. Se trata de Vykat XR, el primer producto de la biotech Soleno Therapeutics.
Soleno Therapeutics recibió el aval de la FDA para Vykat XR como el primer tratamiento disponible para pacientes que experimentan una sensación de hambre intensa y persistente por causa del síndrome de Prader-Willi (SPW). El producto trata la hiperfagia, el síntoma distintivo de esta enfermedad genética rara.
A base de diazoxide choline, el producto oral está diseñado para actuar sobre una vía específica del cerebro y ayudar a reducir la hiperfagia al disminuir la secreción de un péptido que regula el apetito. Está indicado para pacientes de cuatro años o más con SPW e hiperfagia. Ver Press Release.
El Síndrome de Prader-Willi es una enfermedad debilitante que afecta a unas 50.000 personas en EEUU. Es causada por deleciones totales o parciales en el cromosoma 15 que afectan la regulación de la expresión génica. Los síntomas aparecen de inmediato ya que los bebés nacen con bajo tono muscular e incapacidad para amamantar. A medida que los pacientes crecen, los niños desarrollan hiperfagia, una sensación de hambre insaciable que persiste incluso después de las comidas.
El aumento del apetito puede provocar un aumento rápido de peso y, si no se controla, obesidad y problemas relacionados, como dificultades respiratorias y enfermedades cardíacas. Soleno estima que la esperanza de vida promedio de las personas con esta enfermedad es de entre 21 y 29 años.
Vykat XR es el primer producto de la empresa, que tiene sede en Redwood City, California. El medicamento se administra una vez al día y se dosificará según el peso del paciente. Se lanzará el mes que viene con un costo promedio anual de u$s 466.200 por año.
La aprobación se produce tras una extensa revisión de los resultados dispares de los estudios. En el ensayo clínico de fase avanzada con 127 pacientes, el fármaco ayudó a reducir la sensación de hambre intensa en el grupo de pacientes con hiperfagia grave. Sin embargo, no mostró un cambio estadísticamente significativo en la hiperfagia en comparación con el grupo placebo del estudio. Un estudio de seguimiento a largo plazo en pacientes que completaron el primer ensayo mostró que el fármaco redujo significativamente la hiperfagia después de al menos un año de tratamiento.
