La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU aprobó una terapia de Fennec Pharmaceuticals. La decisión convierte a Pedmark en el único producto aprobado para prevenir la pérdida de audición en niños, inducida por cisplatino, un medicamento de quimioterapia.
En su tercer intento, la biotecnológica Fennec Pharmaceuticals recibió el aval de la FDA para su producto, Pedmark. La agencia aprobó el producto para reducir el riesgo de ototoxicidad en niños mayores de un mes que se han sometido a quimioterapia con cisplatino. Se convierte en el único producto aprobado para la indicación.
Para Fennec, basada en Carolina del Norte, todo dependía de un producto que ya había sido rechazado por la FDA en dos ocasiones. Pedmark obtuvo la designación de vía rápida de la FDA en el 2018 y el status de revisión prioritaria en el 2020. Sin embargo, inspecciones del regulador encontraron deficiencias en las instalaciones de fabricación de una compañía que fue creada hace 26 años. Ver Press Release.
El cisplatino se usa en el tratamiento de una variedad de cánceres en niños, como el cáncer de hígado, huesos y cerebro, pero es ototóxico ya que puede causar una pérdida auditiva permanente. Pedmark es un producto intravenoso de tiosulfato de sodio indicado para pacientes pediátricos entre 1 mes y 18 años.
Fennec señala que aproximadamente 10 mil niños con cánceres de tumores sólidos en EE UU y Europa son tratados anualmente con cisplatino. La pérdida auditiva permanente se observa en aproximadamente el 60% de los pacientes. Muchos optan por implantes cocleares o audífonos. La eficacia de Pedmark se demostró en dos estudios de fase III, que compararon la pérdida auditiva en pacientes que recibieron quimioterapia con y sin Pedmark. En un estudio, la diferencia fue del 21% con Pedmark frente al 73% sin. En el otro fue 33% versus 63%.
La compañía agregó que su solicitud de autorización para Pedmark ya está bajo revisión en Europa. Sus acciones subieron casi un 16% después de la aprobación de la FDA ayer martes 21 de septiembre. En julio la empresa Decibel Therapeutics de Boston reportó datos provisionales de un ensayo prometedor para otro fármaco de tiosulfato de sodio para tratar la pérdida auditiva provocada por la quimioterapia. Ver Press Release.
