El regulador estadounidense aprobó este miércoles un producto del laboratorio francés Ipsen para un trastorno óseo raro, fibrodysplasia ossificans progressiva. Sohonos es el primer tratamiento disponible para pacientes con la afección que provoca un crecimiento óseo anormal.
La FDA aprobó Sohonos del laboratorio francés Ipsen como el primer tratamiento para adultos y pacientes pediátricos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La enfermedad es un trastorno genético del tejido conectivo que causa una pérdida progresiva de movilidad y una esperanza de vida reducida. Ver Press Release.
El regulador aprobó el uso del medicamento en niñas de 8 años o más, y en niños desde los 10 años. La aprobación se basa en datos de un estudio de última etapa, que mostró una reducción del 54% en el volumen de formación de hueso nuevo anormal. La FOP ocurre en aproximadamente 1 de cada 1.600.000 recién nacidos, según datos del gobierno de EE.UU. Alrededor de 800 personas en todo el mundo tienen la enfermedad.
Según Bloomberg, las tabletas de Sohonos se venderán a un precio de lista anual de u$s 624.000 basado en un dosis de 5mg por día. La dosis puede variar según el peso y el estado de la enfermedad de un individuo. El producto tendrá una advertencia por toxicidad embriofetal y cierre epifisario prematuro, lo que puede provocar retraso en el crecimiento y deformidades en los huesos. Ver artículo de Bloomberg.
Ipsen está desarrollando otro medicamento para FOP con licencia de Blueprint Medicines Corp llamado BLU-782. Está expandiendo su cartera en enfermedades raras al ayudar a desarrollar medicamentos con licencia de empresas más pequeñas.
