La FDA aprobó hoy una terapia génica para hemofilia A de BioMarin, ofreciendo una nueva opción para los pacientes con este trastorno hemorrágico hereditario. Roctavian, que ya fue aprobada en Europa el año pasado, es la primera terapia génica avalada para esta indicación.
Hoy jueves la biotech de California BioMarin recibió la luz verde de la FDA para Roctavian como la primera terapia génica para la hemofilia A. El aval ofrecerá una nueva opción en Estados Unidos para casos severos de un trastorno hemorrágico hereditario y permitirá reducir o hasta evitar por completo las infusiones regulares de sangre. Pacientes con este trastorno suelen requieren infusiones de proteínas de factor varias veces a la semana de por vida. Ver Press Release.
Roctavian, que se fabrica en las instalaciones de la compañía en Novato, California, funciona mediante la entrega de una copia funcional del gen faltante que ayudaría a los pacientes a producir una proteína de coagulación de la sangre conocida como factor VIII. La terapia fue aprobada el año pasado para la misma condición en la Unión Europea, donde se vende bajo la misma marca.
La compañía estima que alrededor de 2.500 de los 6.500 adultos que viven con hemofilia A grave en los Estados Unidos serán elegibles para recibir Roctavian con esta aprobación inicial. Destacó que la aprobación se basó en los resultados de durabilidad, eficacia y seguridad del estudio de fase 3 más grande y prolongado de una terapia génica para la hemofilia.
