La FDA aprobó Gomekli, un medicamento de SpringWorks Therapeutics para tratar la neurofibromatosis tipo 1 (NF1), un trastorno genético poco común. Es el segundo producto de la empresa, que está negociaciones avanzadas sobre una posible venta a la alemana Merck.

SpringWorks Therapeutics anunció hoy la aprobación de Gomekli por la FDA. El medicamento oral fue aprobado para el tratamiento de adultos y niños de 2 años y mayores que padecen la enfermedad neurofibromatosis tipo 1 (NF1), con neurofibromas plexiformes sintomáticos en los que el tumor no se puede extirpar quirúrgicamente. Ver Press Release

Gomekli es un inhibidor de MEK diseñado para inhibir los tipos de proteínas MEK1 y MEK2. Viene en dos formulaciones: una cápsula o una tableta que se disuelve en agua para los pacientes que no pueden tragar. La aprobación se basó en un ensayo de etapa intermedia, donde el producto mostró una reducción del 20% o más en el volumen del tumor en el 52% de los pacientes pediátricos y el 41% de los pacientes adultos. El medicamento estará disponible en los EE.UU. dentro de dos semanas.

La NF1 es un trastorno genético poco común que hace que crezcan tumores en el tejido que cubre los nervios en todo el cuerpo. Los pacientes con NF1 tienen una reducción media de ocho a 15 años en su esperanza de vida en comparación con la población general. En 2020, la FDA aprobó Koselugo de AstraZeneca como el primer producto específico para esta enfermedad. SpringWorks estima que alrededor de 100.000 pacientes viven con NF1 en los EE.UU., de los cuales entre el 30% y el 50% es probable que desarrollen neurofibromas plexiformes.

SpringWorks es una empresa biofarmacéutica estadounidense centrada en las enfermedades raras graves y el cáncer. Gomekli es su segundo producto que recibe el visto bueno de la FDA después de Ogsiveo, que fue aprobado en el 2023 para tratar tumores desmoides. Esta semana, la alemana Merck confirmó que está en conversaciones avanzadas sobre una posible adquisición de la empresa. Ver artículo de Reuters

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