La FDA aprobó un producto de BridgeBio que competirá con Vyndaqel, el blockbuster de Pfizer en la miocardiopatía amiloide por transtiretina, una enfermedad cardíaca rara y mortal. Se trata del producto oral Attruby.
BridgeBio, de Palo Alto, California, recibió el aval de la FDA para Attruby como tratamiento para la miocardiopatía amiloide por transtiretina. El producto oral, a base de acoramidis, está indicado para uso en adultos y entrará en un mercado dominado por el blockbuster Vyndaqel de Pfizer. Ver Press Release.
La miocardiopatía amiloide por transtiretina es una enfermedad cardíaca rara y mortal en la que las proteínas transtiretina defectuosas se acumulan en el corazón y pueden provocar la falla del órgano. Las cápsulas de tafamidis de Pfizer, vendidas como Vyndaqel y Vyndamax, fueron aprobadas en 2019 y generaron ventas por u$s 3.320 millones en 2023.
La aprobación de Attruby se basó en datos de un estudio de etapa avanzada en 632 pacientes, donde mejoró significativamente la supervivencia y redujo la frecuencia de hospitalización relacionada con enfermedades cardíacas después de 30 meses de tratamiento. El medicamento no mostró resultados estadísticamente significativos en un objetivo secundario que mide el número de muertes por cualquier causa en los grupos de tratamiento y placebo en el mes 30.
Tafamidis y acoramidis están diseñados para estabilizar las proteínas defectuosas, a diferencia de Amvuttra de Alnylam Pharmaceuticals que actúa reduciendo la producción de la proteína y que tiene el aval de la FDA para tratar el daño nervioso relacionado con la enfermedad. BridgeBio se ha asociado con Bayer para comercializar Attruby en Europa, donde actualmente se encuentra bajo revisión regulatoria. La empresa también trabó una asociación con Alexion, de AZ en pos de comercializar el producto en Japón.
