La FDA le dio el visto bueno al medicamento Orkambi del laboratorio norteamericano Vertex, indicado para el tratamiento de fibrosis cística. Ver comunicado.
Orkambi es el primer medicamento para la fibrosis cística enfocado en tratar la causa de la enfermedad en personas con dos copias de una mutación específica.
Antes de obtener el OK, Orkambi fue designado como “terapia breakthrough” y como “medicamento para tratar enfermedad huérfana”. Además, la FDA trató a la aprobación de Orkambi a través del programa Priority Review, que agiliza los trámites dentro de la entidad.
