En esta parte de febrero la FDA sigue super activa con su agenda de aprobaciones. La agencia regulatoria le concedió el aval a Ctexli, para el tratamiento de una enfermedad rara. Se trata de la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX). El producto tiene el sello de la norteamericana Mirum Pharmaceutical.
Ctexli ha recibido el visto bueno de la FDA para el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en adultos. Se trata del primer tratamiento para esta enfermedad rara aprobado por el regulador.
El medicamento está formulado a base de chenodiol, y lleva el sello de la norteamericana Mirum Pharmaceutical. La FDA otorgó a Ctexli las designaciones de Revisión prioritaria, Fast track y Medicamento huérfano para esta solicitud. Ver press release
La dosis recomendada es de 250 miligramos, tomados por vía oral tres veces al día. Según el documento del regulador norteamericano, la CTX es un trastorno multisistémico progresivo que afecta significativamente a los pacientes y que anteriormente carecía de tratamientos aprobados. Ctexli actúa para reemplazar los niveles deficientes de uno de los ácidos biliares, reduciendo los depósitos anormales de metabolitos de colesterol que se cree que son responsables de las anomalías clínicas en la CTX.
La información de prescripción de Ctexli incluye una advertencia sobre toxicidad hepática en todos los pacientes con mayor riesgo de daño hepático, en pacientes con enfermedad hepática preexistente o anomalías de las vías biliares. Los pacientes deben realizarse análisis de sangre del hígado antes de comenzar el tratamiento, anualmente durante el tratamiento y según esté clínicamente indicado.
