La FDA dio su tercer aval a Fabhalta, de Novartis, el inhibidor del factor B del complemento del suizo Novartis. Es el primer producto indicado para tratar la enfermedad renal glomerulopatía C3. Ya estaba aprobado para hemoglobinuria paroxística nocturna y nefropatía primaria por inmunoglobulina A.
Novartis anunció que la FDA autorizó su inhibidor del factor B del complemento Fabhalta para el tratamiento de adultos con glomerulopatía C3 (G3C). El producto se convierte en la primera terapia aprobada para esta enfermedad renal rara y potencialmente mortal caracterizada por daño a los filtros renales debido a la desregulación del sistema del complemento, lo que conduce a la acumulación de la proteína C3 en los riñones. Ver Press Release
La decisión representa la tercera indicación para el producto oral en EE.UU. A base de iptacopan, Fabhalta recibió la luz verde de la FDA para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna en diciembre de 2023 y para la nefropatía primaria por inmunoglobulina A en agosto de 2024. Ver FDA aprueba Fabhalta de Novartis.
La nueva aprobación se basó en datos del estudio de fase III APPEAR-C3G, que demostró que Fabhalta dos veces al día superó al placebo en la reducción de la proteinuria clínica y estadísticamente significativa durante seis meses, junto con el tratamiento de base. Las mejoras se observaron a los 14 días del inicio del tratamiento y se mantuvieron durante 12 meses.
«Por primera vez, contamos con una terapia que se cree que trata la causa subyacente de la enfermedad, lo que ofrece el potencial de un nuevo standard de atención para los pacientes», afirmó Carla Nester, coinvestigadora de APPEAR-C3G.
El producto también se encuentra en proceso de revisión regulatoria para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China y Japón, y está a la espera de la aprobación de la Unión Europea tras recibir una opinión positiva del panel asesor de la EMA a principios de este mes. También se está evaluando para otras enfermedades renales raras, como el síndrome hemolítico urémico atípico, la glomerulonefritis membranoproliferativa por inmunocomplejos y la nefritis lúpica. Novartis había proyectado anteriormente ventas por más de u$s 3.000 M anuales.
