El nuevo Hub de Innovación en Enfermedades Raras de la FDA se centrará en enfermedades que no se comprenden completamente y donde el desarrollo de tratamientos es “particularmente desafiante”. La agencia planea publicar un expediente público y celebrar una reunión abierta este otoño para obtener comentarios sobre los planes.
La FDA anunció la creación de un Hub de Innovación en Enfermedades Raras para acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos, integrar la regulación de medicamentos y productos biológicos e involucrar a las comunidades de defensa de los pacientes. Creará un plan de acción de agenda estratégica impulsado por las necesidades de las comunidades de pacientes. Ver Press Release.
El ente estará codirigido por el director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, Peter Marks, y la directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), Patrizia Cavazzoni. La agencia también contratará a un nuevo líder senior: un director asociado de estrategia de enfermedades raras, que actuará como punto de contacto con las partes interesadas en enfermedades raras. El nuevo director supervisará un modelo conjunto e integrado “para acelerar el desarrollo de tratamientos en todas las modalidades, incluidos medicamentos, terapias celulares, genéticas y otros productos biológicos”.
El nuevo modelo integrado tiene tres funciones principales. Servirá como un punto único de conexión y compromiso con la comunidad de enfermedades raras, incluidos grupos de pacientes y cuidadores, organizaciones comerciales y organizaciones científicas/académicas. A su vez, apunta a mejorar la colaboración entre centros para abordar cuestiones científicas, clínicas y políticas relacionadas con el desarrollo de productos para enfermedades raras; y avanzar en la ciencia regulatoria con flujos de trabajo dedicados a la consideración de criterios de valoración novedosos, desarrollo y ensayos de biomarcadores, diseño de ensayos innovadores, evidencia del mundo real y métodos estadísticos.
Se estima que 30 millones de personas en EE. UU. padecen enfermedades raras y más de la mitad de los nuevos medicamentos y productos biológicos aprobados en 2023 estaban destinados a tratamientos para poblaciones pequeñas, pero, según la FDA, es necesario hacer más. «Muchas enfermedades raras carecen de opciones de tratamiento y, por lo tanto, muchos pacientes tienen grandes necesidades médicas no cubiertas«, señaló la agencia. «Esto requiere nuevos enfoques para acelerar el desarrollo y la aprobación de medicamentos y productos biológicos seguros y eficaces«.
