Hay un nuevo actor comercial en el sector de Enfermedades Raras. El laboratorio X4 recibió su primer aval de la FDA para Xolremdi, que se convierte en la primera terapia para el síndrome WHIM, verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielotexis.
La FDA aprobó hoy la primera terapia dedicada para tratar la enfermedad rara WHIM. Se trata de Xolremdi de X4, una empresa con sede en Boston, Massachusetts. Es el primer producto del laboratorio. Ver Press Release
La luz verde llega después de 10 años de desarrollo. A base de mavorixafor, el medicamento oral está aprobado para pacientes mayores de 12 años. Tendrá un costo de adquisición mayorista de u$s 496.400 por año para pacientes que pesan más de 50 kg y alrededor de u$s 372.300 para pacientes de menos o igual a 50 kg. Ver presentación
El nombre WHIM se forma con las siglas de «verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielotexis» en inglés por sus clásicas manifestaciones. Es un raro trastorno combinado de inmunodeficiencia primaria y neutropenia crónica causado por una sobreseñalización de la vía CXCR4. Hace que los glóbulos blancos se atasquen en la médula ósea del paciente, impidiéndoles circular y proteger al cuerpo de infecciones.
X4 estima actualmente que hay alrededor de 1.000 pacientes de WHIM en los EE.UU. pero cree que probablemente esté infradiagnosticada. Debido a que los pacientes se caracterizan por tener niveles bajos de neutrófilos y linfocitos en sangre, a menudo luchan contra infecciones graves y frecuentes. Sufren infecciones repetidas y pueden desarrollar potencialmente la pérdida de la función pulmonar y pérdida de audición.
Hasta ahora, el tratamiento se ha centrado en los síntomas, y a menudo incluye antibióticos o inmunoglobulinas. Xolremdi, como inhibidor de CXCR4, busca abordar la causa, amortiguando la vía de sobreseñalización y permitiendo que los glóbulos blancos salgan de la médula ósea y entren en el torrente sanguíneo para circular y detectar infecciones.
Los resultados del estudio de fase 3 4WHIM mostraron que Xolremdi ayudó a reducir las tasas de infección y a elevar los niveles de neutrófilos y linfocitos de los pacientes. Además de WHIM, X4 está probando mavorixafor en neutropenia crónica, y tiene planes de iniciar una prueba de última etapa a finales de este año.
