Tryngolza se convierte en el primer producto aprobado por la FDA para tratar el síndrome de quilomicronemia familiar, un trastorno genético poco común. También será el primer producto que se comercializará 100% el laboratorio Ionis Pharmaceuticals.
La FDA aprobó Tryngolza de Ionis Pharmaceuticals. Es el primer producto de propiedad absoluta del laboratorio de California, y el primer producto autorizado por la FDA para tratar el síndrome de quilomicronemia familiar (SQF). Ver Press Release.
El SQF es un trastorno genético poco común que impide que el cuerpo descomponga las grasas y se caracteriza por niveles extremadamente altos de triglicéridos. Se debe a una deficiencia o alteración de la función de la enzima lipoproteína lipasa, responsable de descomponer los triglicéridos, que cuando se acumulan en la sangre provocan inflamación del páncreas.
La enfermedad afecta a menos de 5000 personas en los EEUU, según datos del gobierno. El tratamiento de primera línea actual es una dieta estricta baja en grasas. Tryngolza, a base de olezarsen, es una terapia mensual autoinyectable. Fue aprobado como tratamiento complementario a la dieta para reducir los triglicéridos en adultos.
La solicitud de Ionis se basó en datos de un estudio de fase avanzada en el que ayudó a reducir los niveles de triglicéridos en un 44% en los pacientes en comparación con un placebo. El director ejecutivo de Ionis Brett Monia describió el aval de la FDA como «un momento crucial para Ionis».
La empresa se está preparando para solicitar una indicación mucho más amplia en la hipertrigliceridemia grave (sHTG), otro trastorno que resulta de un exceso de triglicéridos en la sangre y que afecta a unos 3 millones de personas en los EE.UU. Sin embargo, en la SQF, Tryngolza podría tener competencia tan pronto como el año que viene ya que Arrowhead Pharmaceuticals espera recibir el aval de la FDA para plozasiran, que tiene la designación de terapia innovadora y medicamento huérfano. Ver Press Release de Arrowhead.
En tanto, Ionis tiene otros productos aprobados por la FDA mediante colaboraciones con la norteamericana Biogen y con la suiza Novartis.
