Después de más de tres décadas, la biotech californiana Geron finalmente consiguió el aval de la FDA para Rytelo, un inhibidor de la telomerasa de primera clase. La terapia fue aprobada para el tratamiento de trastornos de la médula ósea llamados síndromes mielodisplásicos.
La FDA anunció hoy que aprobó Rytelo de Geron para tratar un grupo de trastornos de la médula ósea llamados síndromes mielodisplásicos, MDS. A base de imetelstat, el inhibidor de la telomerasa está indicado para adultos con SMD de riesgo bajo a intermedio y anemia dependiente de transfusiones que no han respondido, han perdido respuesta o no son elegibles para recibir agentes estimulantes de la eritropoyesis. Ver Press Release
Los pacientes con SMD corren riesgo de sufrir infecciones y necesitan infusiones de glóbulos rojos, lo que puede conllevar riesgos adicionales y una menor calidad de vida. Pueden desarrollar insuficiencia orgánica y problemas cardiovasculares, y algunos pacientes necesitan trasplantes de médula ósea.
Rytelo está diseñado para unirse a la enzima telomerasa e inhibir su actividad, matando las células madre cancerosas y las células progenitoras en la médula ósea que causan MDS. Tres investigadores estadounidenses recibieron el Premio Nobel en 2009 por su descubrimiento de cómo la enzima protege los cromosomas. Sin embargo, el desarrollo de productos para contrarrestar su actividad ha sido difícil ya que la mayoría de los intentos fueron descarrilados por problemas de toxicidad.
Fue un camino difícil para Geron, que abrió sus puertas hace más de treinta y tres años en 1990. Con sede en Foster City, California, la empresa salió a bolsa en 1996 y comenzó una serie de ensayos clínicos infructuosos en una variedad de indicaciones en 2005. Doce años después, finalmente encontró un nicho para la molécula cuando amplió un ensayo de fase 2 para incluir pacientes con SMD.
Los motivos de preocupación con imetelstat han sido las altas tasas de neutropenia y trombocitopenia, los bajos recuentos de neutrófilos y los recuentos bajos de plaquetas. Geron dice que una estrecha vigilancia de los pacientes y las modificaciones de dosis pueden reducir los riesgos. La empresa fijó el coste de adquisición mayorista de un vial monodosis de 47 mg en u$s 2.471. Las dosis están determinadas por el peso corporal del paciente. Ver Press Release de Geron
