La FDA aprobó Qfitlia de la francesa Sanofi, allanando el camino para un nuevo tipo de tratamiento para la hemofilia. La terapia subcutánea ayuda a prevenir el sangrado y reduce la antitrombina, una proteína que retrasa la coagulación sanguínea. Está indicado para mayores de 12 años.
La hemofilia suma un nuevo tratamiento. Se trata de Qfitlia, de la francesa Sanofi, y que recibió el OK de la FDA para el tratamiento de personas mayores de 12 años con hemofilia A o B, con o sin inhibidores. El producto entra en un mercado hiper competitivo, pero tiene dos ventajas claves. Ver Press Release
En los últimos tres años, la FDA aprobó seis nuevos medicamentos para la hemofilia. El mercado estaba dominado por las terapias de reemplazo de factores durante décadas, pero ahora también existen tres terapias génicas: la ultra cara Hemgenix de CSL Behring; Roctavian de BioMarin Pharmaceutical para la hemofilia A y Beqvez de Pfizer para la hemofilia B.
A base de fitusiran, Qfitlia se distingue como el único tratamiento para todos los tipos de hemofilia, independientemente de su estado de inhibidores – los anticuerpos que contrarrestan la eficacia de las terapias de reemplazo de factores de coagulación. Además, se administra una vez cada dos meses, en comparación con otros tratamientos como la inyección semanal Hympavzi de Pfizer y la inyección diaria Alhemo de Novo Nordisk.
Los pacientes con hemofilia tienen una falla en un gen que regula la producción de los factores de coagulación, lo que causa sangrado espontáneo y grave después de lesiones o cirugías. La hemofilia A se debe a la falta del factor VIII de coagulación, mientras que las personas con hemofilia B carecen del factor IX.
Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EEUU, se estima que hasta 33,000 hombres viven con hemofilia en Estados Unidos. En ensayos clínicos, Qfitlia redujo las tasas de sangrado anualizadas en un 90% en comparación con los grupos de control, mostrando una mejora significativa en comparación con los tratamientos a demanda. El laboratorio francés cree que poder tomar el medicamento cada dos meses simplifica el tratamiento de este trastorno sanguíneo y mejora la calidad de vida de los pacientes.
