Las terapias génicas se están transformando en un segmento con un acelerado crecimiento a nivel global. Ahora la FDA respaldó el segundo producto de la estadounidense Bluebird Bio: Skysona, para la disfunción neurológica. Un mes atrás le dio el OK a Zynteglo, para casos de beta talasemia.
La FDA le dio luz verde a una nueva terapia génica. Se trata de Skysona, para la adrenoleucodistrofia cerebral activa temprana, CALD, la que lleva el sello de la estadounidense Bluebird Bio. Ver Press Release Bluebird.
Según la compañía, este producto es el único que demostró retrasar la progresión de la disfunción neurológica. A base de elivaldogene autotemcel, este biológico está indicado para niños de 4 a 17 años.
CALD es una enfermedad neurodegenerativa rara y progresiva que afecta principalmente a niños y causa un deterioro irreversible. Esto abarca discapacidades funcionales, como ceguera cortical, necesidad de alimentación por sonda, incontinencia total, y pérdida completa de movimiento voluntario. Casi la mitad de las personas que no reciben tratamiento mueren dentro de los cinco años posteriores al inicio de los síntomas. Hasta entonces, las opciones se limitaban al trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, el que está asociado a posibles complicaciones graves, incluida la muerte.
Skysona fue aprobado por la agencia regulatoria norteamericana mediante revisión prioritaria. Además, obtuvo la designación de droga huérfana, de enfermedad pediátrica rara y de terapia disruptiva.
Bluebird Bio anticipó que el producto estará disponible a fines de este año, a través de un número limitado de centros de tratamiento calificados en Estados Unidos. A su vez, la firma fijó el costo de adquisición mayorista en u$s 3 millones, de modo que rankea como el producto más caro del mundo. Un mes atrás, está biotecnológica recibió el aval para Zynteglo, indicado para casos de beta talasemia, y fue rápidamente criticada por su precio: se vende a u$s 1.8 millones y se ubicó entonces como el segundo más caro. Ver Zynteglo.
