Las terapias génicas mantienen movido el tablero de aprobaciones de la FDA a la vez que ponen en guardia a todo el espectro de financiadores. Aunque la gama de productos aprobados por el organismo durante junio fueron transversales a diversas clases terapéuticas y llegados desde un amplio abanico de compañías.
En el sexto mes del año, las terapias génicas siguieron en la cresta de la ola. El organismo regulatorio le dio luz verde a Elevidys, de la norteamericana Sarepta Therapeutics. Esta fue catalogada como la primera de su tipo para distrofia muscular de Duchenne en niños de 4 y 5 años que pueden caminar. Ver artículo Elevidys.
A su vez, la agencia le dio el visto bueno a una terapia génica para hemofilia A. Se trata de Roctavian, de la norteamericana BioMarin, la que funciona como una alternativa para casos severos de este trastorno hemorrágico hereditario, y permite reducir o hasta evitar por completo las infusiones regulares de sangre. Ver artículo BioMarin
Al cierre de junio, la norteamericana Pfizer picó en punta. La multi recibió el aval para el primer medicamento oral para alopecia areata grave en mayores de 12 años. Se trata de Litfulo, a base de ritlecitinib, el que fue clasificado como un inhibidor de JAK3 y la tirosina quinasa expresada en la familia de quinasas del carcinoma hepatocelular (TEC). El mismo bloquea la señalización de las citocinas y la actividad citolítica de las células T, implicada en la patología. Ver artículo Litfulo.
Otro que fue autorizado, casi en simultáneo, fue Ngenla, desarrollado de manera conjunta por Pfizer y Opko Health. Ngenla fue catalogado como un tratamiento pediátrico de acción prolongada para mayores de tres años con deficiencia de la hormona de crecimiento, una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de somatropina de la glándula pituitaria. Este inyectable, a base de somatrogon, es de aplicación semanal, en comparación con las terapias tradicionales a base de somatropina, que son utilizadas de forma diaria. Ver artículo Ngenla.
Durante este período, la FDA también le dio el OK a Columvi. Este es un anticuerpo bioespecífico de la suiza Roche, a base de glofitamab-gxbm, para adultos con linfoma difuso de células B grandes en recaída o refractario. Columvi recibió el aval por vía acelerada, aunque la aprobación continua dependerá de la verificación del beneficio clínico en un ensayo de confirmación. Ver artículo Columvi.
Asimismo, el organismo le subió el pulgar a Vyvgart Hytrulo, de la neerlandesa Argenx. De acuerdo con la multi, este es el primer inyectable subcutáneo indicado para la miastenia grave generalizada en adultos con anticuerpos anti-receptor de acetilcolina positivos, los que representan aproximadamente el 85% de la población que padece la enfermedad. Ver Press Release.
Casi al final del mes, la FDA le dio el visto bueno a Lantidra de CellTrans, una start-up creada en el seno de la Universidad de Chicago. Lantidra es la primera terapia celular alogénica de los islotes pancreáticos elaborada a partir de células pancreáticas de donantes fallecidos, para la diabetes tipo 1. Ver artículo Lantidra.
En la nómina de aprobaciones del mes también figura Rystiggo, de la belga UCB. Este inyectable, a base de rozanolixizumab, está indicado para la miastenia grave generalizada en adultos con anticuerpos anti-receptor de acetilcolina o anti-tirosina quinasa específica del músculo. Ver Press Release UCB.
Nuevas indicaciones
Durante junio, la FDA le dio el OK a una nueva indicación para Linzess. Estas cápsulas a base de linaclotida, de la norteamericana Abbvie, habían sido respaldadas inicialmente en el 2012 para el estreñimiento funcional en adultos. Y ahora, a partir de resultados exitosos en pruebas de fase III, fueron también recomendadas para su uso en menores de seis a 17 años. Ver Press Release.
Otro producto que recibió el aval para una nueva indicación fue Ultravist 300 y 370, de la alemana Bayer. Este es un agente de contraste a base de iopromida que, luego de casi tres décadas en el mercado estadounidense, ahora fue respaldado como el primero de su tipo para mamografías con contraste. Este inyectable puede ser utilizado para visualizar lesiones mamarias conocidas o sospechadas en adultos, como complemento de una mamografía y/o una ecografía. Ver artículo Ultravist.
A su vez, la FDA le dio el visto bueno a una dupla de productos de la alemana Boehringer Ingelheim, los que se configuran como una nueva clase de medicamentos orales para la diabetes tipo 2 pediátrica. Se trata de Jardiance y de Synjardy, los que fueron autorizados en el 2014 y en el 2015, respectivamente, como complemento de la dieta y el ejercicio para mejorar el control del azúcar en la sangre en adultos. Ver Press Release Diabetes.
En la nómina también figura una nueva indicación para Talzenna, de la norteamericana Pfizer. Este inhibidor oral de la poli ADP-ribosa polimerasa, disponible en el mercado estadounidense desde el 2018, fue avalado este mes en combinación con Xtandi, también de la multi, para el tratamiento del cáncer de próstata metastásico resistente a la castración mutado en el gen de la reparación de la recombinación homóloga. Ver Press Release Pfizer.
