La agencia regulatoria norteamericana aprobó dos terapias para trastornos genéticos raros. Por un lado le dio el OK a Zokinvy, de Eiger, para el síndrome de Hutchinson-Gilford. Además avaló a Oxlumo, de Alnylam, para hiperoxaluria primaria.
En este cierre de noviembre, la FDA le levantó el pulgar a dos medicamentos para distintas enfermedades raras. Se trata de Zokinvy, de Eiger BioPharmaceuticals; y de Oxlumo, de Alnylam.
Zokinvy fue avalado por la agencia regulatoria como el primer tratamiento para reducir el riesgo de muerte por el síndrome de Hutchinson-Gilford, una enfermedad genética que causa envejecimiento prematuro. La terapia fue aprobada también para ciertas laminopatías progeroides de procesamiento deficiente. Ver press release.
El producto lleva el sello de Eiger, una compañía que está enfocada en el desarrollo y en la comercialización de productos para enfermedades ultra raras. La misma tiene como CEO global a su fundador, David Cory. Ver sitio.
En tanto, la FDA también le dio luz verde a Oxlumo, el que está indicado para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un trastorno genético poco común que causa cálculos renales recurrentes y pérdida de la función renal. Ver press release.
Tanto el medicamento que pertenece a la norteamericana Alnylam Pharmaceuticals, como Zokinvy, recibieron la designación de droga huérfana y de terapia disruptiva por parte del organismo.
