La FDA le dio el visto bueno a dos biológicos para el tratamiento de enfermedades hematológicas raras. Se trata de Ultomiris y Elzonris, de la norteamericana Alexion y Stemline Therapeutics, respectivamente.
Al filo del cierre del año, la FDA le dio luz verde a dos biológicos para el tratamiento de enfermedades hematológicas raras.
Por un lado el organismo aprobó a Ultomiris, que lleva el sello de la norteamericana Alexion. Se trata de una inyección para la hemoglobinuria paroxística nocturna, HPN, en adultos. Ver press release.
En simultáneo, la agencia regulatoria avaló a Elzonris, de la también norteamericana Stemline Therapeutics. El producto está indicado para el tratamiento de la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas, BPDCN, en adultos y en niños mayores de dos años. Ver press release.
Ambos medicamentos recibieron la designación de revisión prioritaria y fueron caratulados como drogas huérfanas. Elzonris asimismo, fue bautizado como terapia disruptiva.
