Catalyst Pharmaceuticals anunció hoy que la FDA le aprobó el tratamiento de su socio Santhera Pharmaceuticals para tratar la distrofia muscular de Duchenne en pacientes de dos años o más. Agamree ya había recibido el visto bueno de la EMA en Europa dos semanas atrás.
La FDA aprobó Agamree para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de dos años o más. Se trata de un medicamento desarrollado por Santhera Pharmaceuticals. En Norteamérica, el laboratorio suizo concedió los derechos comerciales para la fabricación y distribución a Catalyst Pharmaceuticals, de Florida, en junio por un pago adelantado de u$s 75 millones y una inversión de capital de u$s 15 millones. Ver Press Release de Catalyst. Ver Press Release de Santhera sobre el deal.
A base de vamorolone Agamree funciona de manera similar a los corticosteroides como la prednisona, que son el standard de atención para los pacientes de Duchenne. Sin embargo, no presenta los mismos problemas, como el aumento excesivo de peso y el crecimiento del cabello. Catalyst espera un lanzamiento en EEUU en el primer trimestre de 2024.
La aprobación estuvo respaldada por datos de un estudio fundamental en etapa intermedia en el que el medicamento mostró una eficacia comparable a la del tratamiento standard actual. El producto ya recibió el respaldo del regulador europeo, la EMA, hace dos semanas. Santhera espera la decisión de la Comisión Europea sobre su autorización a finales de este año. Ver Press Release.
La DMD es un trastorno raro de atrofia muscular que afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo. La aprobación de Agamree se produce pocos meses después de que la FDA dio el OK para Elevidys de Sarepta Therapeutics como la primera terapia génica para la enfermedad. Ver FDA: OK para Elevidys.
