La FDA aprobó un nuevo producto de Ionis Pharmaceuticals y AstraZeneca para tratar el daño a los nervios causado por una enfermedad rara que acorta la vida. Bajo la marca Wainua, el producto está aprobado para pacientes con polineuropatía o daño nervioso causado por amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTR-PN), que afecta a unos 40.000 pacientes en todo el mundo.
Wainua de Ionis Pharmaceuticals y su socio AstraZeneca ganó el aval de la FDA para el tratamiento de la polineuropatía o daño nervioso causado por amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTR-PN), una enfermedad rara que afecta alrededor de 40.000 personas en todo el mundo. Ver Press Release
La enfermedad progresiva está caracterizada por la acumulación de depósitos anormales de proteínas en los órganos y tejidos del cuerpo. Causa daño a los nervios fuera del cerebro y a la médula espinal y puede ser fatal en una década si no se trata.
Ionis, de California, entró en una colaboración con AZ en diciembre de 2021 para desarrollar y comercializar su producto a base de eplontersen. Wainua se debe administrar una vez al mes mediante una inyección debajo de la piel. Utiliza un tipo de tecnología más nueva en comparación con Trono, un producto más antiguo de Ionis, y está diseñado para apuntar al hígado, donde se produce la proteína.
El producto puede ser autoadministrado y requiere menos dosis que las terapias previamente aprobadas: Amvuttra y Onpattro de Alnylam Pharmaceuticals así como el Trono de Ionis. Ionis y AstraZeneca están probando Wainua en otras formas de la enfermedad que pueden provocar miocardiopatía, una enfermedad del músculo cardíaco.
El director ejecutivo de Ionis, Brett Monia, dijo que la compañía estima que sólo el 20% de los pacientes que padecen ATTR-PN están en tratamiento. «Éste es un mercado en el que más de un jugador puede tener un gran éxito», añadió.
