Rezdiffra, del laboratorio estadounidense Madrigal Pharmaceuticals, ayer se convirtió en la primera terapia aprobada para el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, un tipo de enfermedad del hígado graso, con fibrosis o cicatrización hepática. La aprobación por vía acelerada sigue un larga espera para un tratamiento.
Madrigal Pharmaceuticals, con sede en West Conshohocken, Pennsylvania, consiguió ayer la primera aprobación de la FDA de una terapia para el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH por sus siglas en inglés). Rezdiffra, a base de resmetirom, recibió una aprobación acelerada para el tratamiento de MASH, también conocida como esteatohepatitis no alcohólica, con fibrosis o cicatrización hepática moderada o grave, compatible con la enfermedad en etapa F2 y F3.
MASH es un tipo de enfermedad del hígado graso que se estima que afecta alrededor del 5% de los adultos en los EE.UU. Se estima que para 2030, unos 100 millones de pacientes vivirán con la enfermedad en EE.UU., Francia, Alemania, Italia, España, Reino Unido, China y Japón. Desde que se nombró la enfermedad hace cuatro décadas, varios laboratorios fracasaron en los intentos de desarrollar un producto para su tratamiento.
«Anteriormente, los pacientes con EHNA que también tenían cicatrices hepáticas notables no tenían un medicamento que pudiera abordar directamente el daño hepático,» dijo Nikolay Nikolov, director interino de la Oficina de Inmunología e Inflamación del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «La aprobación de Rezdiffra proporcionará, por primera vez, una opción de tratamiento para estos pacientes, además de dieta y ejercicio«. Ver Press Release.
Presentada como un comprimido de una dosis por día, el producto es un agonista oral del receptor beta de la tiroides. Fue el primer producto que tanto resolvió MASH como mejoró la fibrosis en un ensayo de fase 3. La aprobación se basó en un análisis de aproximadamente 900 pacientes. Rezdiffra, administrado en dosis de 80 mg o 100 mg una vez al día, resolvió MASH sin empeoramiento de la fibrosis en el 25,9% y el 29,9% de los pacientes, respectivamente, frente al 9,7% de los que recibieron placebo. Será disponible en EEUU a partir de abril. Ver Press Release de Madrigal.
Si bien Rezdiffra tiene la ventaja de ser el primero, posibles candidatos de Viking Therapeutics, Akero Therapeutics y Ionis han presentado datos clínicos preliminares prometedores con la esperanza de convertirse en competidores. Además, Lilly está estudiando su agonista del GLP-1 Mounjaro/Zepbound para MASH, y Boehringer Ingelheim también tiene un posible candidato agonista de GLP-1.
