La FDA aprobó un nuevo medicamento para los tumores cerebrales pediátricos comunes. Se trata de Ojemda de Day One Biopharmaceuticals. Cubre una una población de pacientes más amplia que la combinación Tafinlar-Mekinist de Novartis.
Day One Biopharmaceuticals, una empresa de California, recibió el aval de la FDA para Ojemda como tratamiento para pacientes mayores de 6 meses con ciertos gliomas pediátricos de bajo grado (pLGG) en recaída o refractarios. El inhibidor de RAF tipo 2 está indicado para uso en tumores con una fusión o reordenamiento de BRAF, o una mutación BRAF V600. Ver Press Release
El primer producto comercial de Day One competirá con la combinación Tafinlar-Mekinist del suizo Novartis, que recibió el aval de la FDA hace un año, pero sólo está autorizado en casos con mutaciones BRAF V600. Las fusiones del gen BRAF son mucho más frecuentes. Otra ventaja de Ojemda es que se administra una vez a la semana, mientras que Tafinlar se administra dos veces al día.
En los EEUU, las fusiones del gen BRAF representan alrededor de 1.100 casos cada año de un total de 1.500 nuevos diagnósticos de PLGG, la forma más común de tumor cerebral infantil. Aproximadamente un tercio de los pacientes con pLGG pueden someterse a una resección tumoral completa, tras lo cual el 90% no necesita ningún tratamiento adicional. Ojemda será una opción para la mayoría de los niños para quienes la cirugía por sí sola no puede combatir la enfermedad. Demostró su eficacia el ensayo de fase 2 FIREFLY-1 con una tasa de respuesta general del 51%.
La aprobación de la FDA fue por la vía de aprobación acelerada, lo que significa que Day One debe proporcionar pruebas confirmatorias que demuestren el beneficio clínico del producto.
