La FDA aprobó Emflaza, del norteamericano Marathon Pharmaceuticals, para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La FDA aprobó Emflaza, del norteamericano Marathon Pharmaceuticals. Ver press release.
Se trata de un corticoide para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético poco frecuente que causa deterioro muscular progresivo y debilidad.
El producto, a base de deflazacort, fue aprobado en comprimidos y suspensión oral. Actúa disminuyendo la inflamación y reduciendo la actividad del sistema inmunológico.
Por otra parte, el organismo regulatorio designó a Emflaza como fármaco huérfano, que lo incluye en programas de incentivos para ayudar y estimular el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
