La FDA aprobó Xenpozyme, el primer tratamiento para la deficiencia de esfingomielinasa ácida, una enfermedad genética rara. El nuevo producto lleva el sello de la francesa Sanofi.
Al cierre de agosto la FDA mantiene un importante ritmo de aprobaciones. Ahora el regulador norteamericano le dio el OK a Xenpozyme, a base de olipudase alfa, de Sanofi Genzyme, la unidad de Specialties del laboratorio francés.
El producto recibió el aval para la infusión intravenosa en pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD), una enfermedad genética rara que causa muerte prematura. Ver FDA.
Xenpozyme es el primer medicamento en recibir luz verde por la FDA para tratar los síntomas que no están relacionados con el sistema nervioso central en pacientes con ASMD. Además, se trata de una terapia de reemplazo de enzimas que ayuda a reducir la acumulación de esfingomielina en el hígado, el bazo y los pulmones.
La etiqueta recibió las designaciones de vía rápida, terapia innovadora y revisión prioritaria. A su vez, fue considerado medicamento huérfano, lo que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Por su parte, en junio había sido aprobado por la Comisión Europea. Ver Press Release Sanofi.
