La FDA aprobó Relyvrio de Amylyx Pharmaceuticals para la esclerosis lateral amiotrófica después de dos reuniones de su comité asesor que llegaron a diferentes conclusiones sobre el medicamento. Será el primer tratamiento que surge para la enfermedad desde el 2017.
Asociaciones de pacientes están festejando en Estados Unidos después de que la FDA haya aprobado un nuevo tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA, o la enfermedad de Lou Gehrig por el jugador de baseball que murió en 1941). Relyvrio, a base de fenilbutirato de sodio y taurursodiol de Amylyx se convierte en la primera terapia nueva para la ELA desde que la FDA avalara Radicava endovenosa de Mitsubishi Tanabe Pharmaen el 2017. Y este año una versión oral fue aprobada.
Relyvrio tiene la forma de un polvo que se mezcla con agua y se puede tomar a través de una sonda de alimentación. Ha sido aprobado en base a un ensayo CENTAUR de fase II en pacientes con ELA de progresión rápida, que mostró que la disminución de capacidades físicas como caminar, hablar y tragar fue de un 25% más lento en comparación con placebo. Los pacientes tenían alrededor de seis meses más antes de ser hospitalizados en comparación con el grupo de control. Ver Press Release.
Sin embargo, esta aprobación se avizora como polémica ya que en marzo, el primer comité asesor del regulador estadounidense expresó dudas sobre la eficacia del medicamento y recomendó aguardar los resultados de un estudio más grande que se espera para 2024. Los grupos de pacientes con ELA protestaron, argumentando que sería mejor para los pacientes con una esperanza de vida limitada arriesgarse con un nuevo medicamento a pesar de las dudas.
A su vez, hubo mucho lobby del ALS Association, que contribuyó con $2.2 millones para el desarrollo y estudio de Relyvrio, utilizando dinero recaudado por el Ice Bucket Challenge, el que se hizo famoso en las redes sociales en el año 2014. Después de esta fuerte reacción, la FDA tomó la medida inusual de convocar a otra reunión del comité asesor a principios de este mes. Y esta vez la votación fue en sentido contrario por un margen de siete a dos. La FDA ahora señala que “este nivel de incertidumbre es aceptable en este caso y la consideración de estos resultados en el contexto de la flexibilidad regulatoria es apropiado.» Ver artículo de Reuters.
Relyvrio ya ha sido aprobado condicionalmente en Canadá bajo el nombre Albrioza, aunque aún no se ha lanzado allí, ya que Amylyx mantiene negociaciones de precios. El medicamento también se presentó en Europa en febrero, con una decisión prevista para principios de 2023. Amylyx, que tiene sede en Cambridge, Massachusetts, asegura que en EEUU Los médicos podrán recetar el tratamiento de inmediato, y anticipa que las farmacias especializadas podrán comenzar a enviar Relyvrio a los pacientes en las próximas cuatro a seis semanas. Ver Press Release.
En paralelo, no surgen todas buenas noticias para tratamientos para la ELA. Esta semana Biohaven reveló que su inhibidor oral de mieloperoxidasa (MPO) verdiperstat no logró retrasar la progresión de la enfermedad en un ensayo de fase II/III. La ELA es una enfermedad rara que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios – músculos que controlan movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. Los nervios pierden la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que los músculos se debiliten y provoquen parálisis. Ver Press Release.
