En el mismo día que Biogen publicó sus resultados trimestrales, la empresa de Cambridge, Massachusetts, recibió el aval para un nuevo producto en Estados Unidos, se trata de Qalsody, que obtuvo la luz verde de la FDA para el tratamiento de una forma de esclerosis lateral amiotrófica.
Hoy martes, el regulador estadounidense, la FDA, anunció la aprobación de Qalsody, de Biogen, para el tratamiento de una forma de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig. El producto, que fue aprobado bajo la modalidad de aprobación acelerada, se convierte en el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la enfermedad. Ver Press Release.
Qalsody, a base de tofersen, se podrá usar en los Estados Unidos para tratar a pacientes de ELA con mutaciones en un gen específico que conduce a la acumulación de niveles tóxicos de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1). Se estima que entre 16.000 y 32.000 personas tienen ELA en los EEUU, de los cuales el 2% de los casos están asociados con mutaciones del gen SOD1.
El producto está diseñado para bloquear los mensajeros genéticos para suprimir la producción. Se administra por vía intratecal en tres dosis de carga a intervalos de 14 días seguidas de dosis de mantenimiento una vez cada 28 días. La aprobación se basa en datos que mostraron niveles reducidos de proteína de neurofilamento, un indicador de la degeneración de las células nerviosas que se cree que está relacionado con la progresión de los síntomas de la enfermedad.
En marzo, un panel de expertos de la FDA votó a favor de una aprobación acelerada pero decidió que los datos de los ensayos no respaldaban la aprobación total. Por esto, Biogen tendrá que proporcionar más datos sobre la eficacia del medicamento a efectos de que permanezca en el mercado y para que la FDA otorgue la aprobación tradicional. Actualmente está realizando otro estudio de última etapa en pacientes que aún no presentan síntomas. Ver Press Release.
Según Reuters, Biogen informó que Qalsody tendrá un precio dentro de un rango comparable al de otros tratamientos para la ELA lanzados recientemente, los cuales incluyen Relyvrio de Amylyx Pharmaceuticals. Ver artículo de Reuters.
A su vez, al informar sus resultados para el primer trimestre, Biogen anunció que pausará o descontinuará al menos cuatro estudios de candidatos experimentales de su pipeline. Esto será a efectos de recortar costos y enfocarse en opciones potencialmente más lucrativas, incluido Leqembi, su segundo tratamiento para el Alzheimer. Ver Press Release.
