Un nuevo medicamento fue aprobado por la FDA para el tratamiento de una condición rara, la enfermedad de Fabry. Lleva el nombre de Galafold y pertenece a la norteamericana Amicus Therapeutics.
La FDA le concedió la aprobación a un nuevo medicamento para una enfermedad rara. Se trata de Galafold, de la norteamericana Amicus Therapeutics. Ver sitio.
El mismo está indicado para adultos con enfermedad de Fabry que tienen una mutación genética específica. El producto, que fue avalado utilizando la vía de aprobación acelerada, es el primer tratamiento oral para esta condición. Ver press release.
Galafold recibió a su vez la designación de revisión prioritaria y fue caratulado como droga huérfana, lo que proporciona incentivos para el desarrollo de este tipo de medicamentos.
