La suiza Novartis dio a conocer que recibió la aprobación de parte de la FDA para Fabhalta. El producto es la primera monoterapia oral para el tratamiento de adultos con la enfermedad rara de sangre hemoglobinuria paroxística nocturnae.
La FDA aprobó Fabhalta de Novartis para su uso en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna, HPN.
A base de iptacopan, el producto se convierte el único inhibidor del factor B de la vía del complemento del sistema inmunológico aprobado por la FDA que impulsa la hemólisis mediada por el complemento en la HPN. El mismo ya está disponible en Estados Unidos tanto para pacientes previamente tratados como para quienes no recibieron tratamiento previo.
El laboratorio suizo dice que existía una importante necesidad insatisfecha para tratamientos de HPN, un trastorno sanguíneo crónico y poco común. Asegura que a pesar de las terapias anti-C5 como Solaris de Alexion, de AZ, una gran proporción de pacientes pueden seguir anémicos y dependientes de transfusiones de sangre. Ver Press Release.
La decisión regulatoria estuvo respaldada por datos de dos ensayos de fase 3. Los datos de los períodos de tratamiento central de 24 semanas en ambos mostraron que los pacientes experimentaron un aumento sostenido de los niveles de hemoglobina de al menos 2 g/dL sin transfusiones de glóbulos rojos. El 82,3 % de los pacientes que tuvieron exposición previa a agentes anti-C5 respondieron frente al 0% de los que continuaron con agentes anti-C5. Además, el 77,5% de los pacientes que no habían recibido inhibidores del complemento lograron este mismo resultado.
Novartis tiene un programa de desarrollo de Fabhalta en etapa avanzada en múltiples otras enfermedades.
