La FDA dió luz verde Ogsiveo, a base de nirogacestat, para tratar tumores desmoides, que se caracterizan por crecimientos no cancerosos de tejidos blandos que a menudo causan dolor intenso y desfiguración. El medicamento pertenece a SpringWorks Therapeutics, que salió de Pfizer mediante un proceso de spin off en el 2017.
Ogsiveo de SpringWorks Therapeutics recibió el aval de la FDA, convirtiéndose en el primer tratamiento aprobado para pacientes con tumores desmoides ultrararos. Hasta ahora solo había tratamientos que incluyen cirugía, quimioterapias, radiación e inhibidores de la tirosina quinasa, pero la tasa de recurrencia sigue siendo alta. Ver Press Release.
Aprobado con revisión prioritaria por la vía de revisión de oncología en tiempo real de la agencia reguladora, Ogsiveo es un inhibidor oral de la gamma secretasa, que se desarrolló originalmente para el cáncer de mama. SpringWorks surgió de Pfizer en un spin off en 2017 y tiene una cartera de candidatos para enfermedades raras. La biotech de Connecticut también está evaluando Ogsiveo para un subtipo raro de cáncer de ovario llamado tumores de células de la granulosa.
A su vez, ve potencial en el producto como potenciador de terapias para el mieloma múltiple dirigidas a BCMA. Ya entró en colaboraciones de desarrollo clínico para combinar Ogsiveo con el conjugado anticuerpo-fármaco Blenrep de GSK, con Tecvayli, el activador de células T de Johnson & Johnson, y con Elrexfio, el biespecífico de Pfizer. Aparte de Ogsiveo, SpringWorks reportó datos positivos para mirdametinib, un potencial candidato para la enfermedad rara neurofibroma plexiforme. La compañía planea presentar una solicitud ante la FDA en la primera mitad de 2024.
Según las estimaciones de SpringWorks, se podrían diagnosticar entre 1.000 y 1.650 nuevos casos de tumor desmoide por año en los EE.UU. Alrededor de 6.000 a 7.000 pacientes en el país reciben intervenciones activas, y aún más no reciben tratamiento por diversas razones, entre ellas preocupaciones sobre los efectos del tratamiento.
Ogsiveo se estudió en un ensayo de fase 3 DeFi realizado en 142 pacientes, incluido un 77% que había recibido tratamiento previo. En comparación con el placebo, Ogsiveo redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 71%.
