Hoy viernes la FDA aprobó el primer producto para tratar un trastorno raro conocido como la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Miplyffa de Zevra está indicado para usar junto con el inhibidor enzimático Zavesca de Johnson & Johnson.
Zevra, de Lincolnshire, Illinois, recibió el aval de la FDA para Miplyffa como la primera terapia aprobada para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). A base de arimoclomol, el medicamento está aprobado para usar con el inhibidor enzimático Zavesca de Johnson & Johnson para tratar específicamente las manifestaciones neurológicas de NPC en adultos y niños de 2 años en adelante. Ver Press Release
Zevra estima que la NPC afecta a casi 900 personas en los EEUU. Es un trastorno raro del almacenamiento lisosomal que impide que el cuerpo utilice el colesterol y otros lípidos en las células. Esto provoca una acumulación de colesterol y otros lípidos en el hígado, el bazo o los pulmones. Las personas con NPC solo viven unos 13 años en promedio, y la enfermedad puede afectar el habla, la cognición, la deglución, el movimiento y las habilidades motoras finas.
Miplyffa se toma por vía oral tres veces al día y su dosis depende del peso corporal del paciente. La información del medicamento contiene una advertencia sobre reacciones de hipersensibilidad que incluyen urticaria e hinchazón debajo de la piel. Zevra espera que el producto llegue a las farmacias estadounidenses en las próximas ocho a 12 semanas. Lanzó un programa denominado AmplifyAssist para ofrecer a los pacientes apoyo personalizado sobre cobertura de seguro, copagos y asistencia con financiación alternativa.
Zevra obtuvo la luz verde hoy después de que la FDA rechazara el producto en 2021 por aspectos del único ensayo clínico utilizado para respaldar la solicitud. Entregó más resultados en diciembre de 2023. Con la aprobación de hoy obtuvo un voucher de revisión prioritaria.
