La FDA concedió su primera aprobación a una terapia génica que se administra directamente al cerebro. Kebilidi de PTC Therapeutics es un tratamiento de una sola vez para niños y adultos con un trastorno hereditario ultra raro llamado deficiencia de l-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC). Ver Press Release La enfermedad es un trastorno de deficiencia enzimática … Sigue leyendo FDA aprobó Kebilidi a PTC Therapeutics