La FDA le dio el OK a Kanuma, el primer tratamiento para la deficiencia de la lipasa ácida lisosomal (LAL)
La FDA aprobó Kanuma, el primer tratamiento indicado para una enfermedad rara llamada deficiencia de la lipasa ácida lisosomal (LAL). Ver press reléase.
Kanuma, de la biotecnológica norteamericana Alexion, se administra por vía intravenosa una vez a la semana en personas que tienen la enfermedad durante los primeros seis meses de vida y una semana por medio en el resto.
Antes de recibir el visto bueno de la FDA, el producto recibió la designación de droga huérfana y de terapia de avanzada.