Ryoncil de Mesoblast Inc se convierte en la primera terapia de células estromales mesenquimales aprobada por la FDA. Está indicada para tratar la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores.
La FDA hoy aprobó la terapia alogénica Ryoncil de la biotech australiana Mesoblast. A base de remestemcel-L-rknd, se convierte en la primera terapia aprobada por el regulador que usa células estromales mesenquimales (MSC) derivadas de la médula ósea de donantes. Está indicada para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides ( SR-aGVHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores. Ver Press Release.
La enfermedad de injerto contra huésped aguda es una afección grave y potencialmente mortal que puede ocurrir como una complicación del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT). En el alo-TCMH, un paciente recibe células de un donante sano para reemplazar sus propias células madre y formar nuevas células sanguíneas, un procedimiento que a menudo se realiza como parte del tratamiento para ciertos tipos de cánceres de la sangre, trastornos sanguíneos o trastornos del sistema inmunológico.
Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA (CBER), dijo: «La decisión de hoy marca un hito importante en el uso de terapias celulares innovadoras para tratar enfermedades potencialmente mortales con impactos devastadores en los pacientes, incluidos los niños. Esta primera aprobación de terapia con células estromales mesenquimales demuestra el compromiso de la FDA de apoyar el desarrollo de productos seguros y eficaces que podrían mejorar la calidad de vida de los pacientes con síntomas que no responden a otras terapias«.
La seguridad y eficacia de Ryoncil se evaluaron en un estudio multicéntrico de un solo brazo en 54 participantes pediátricos con SR-aGVHD después de someterse a un alo-TCMH. Los participantes recibieron una infusión intravenosa de Ryoncil dos veces por semana durante cuatro semanas consecutivas, para un total de ocho infusiones. Dieciséis participantes del estudio (30%) tuvieron una respuesta completa al tratamiento 28 días después de recibir Ryoncil, mientras que 22 participantes tuvieron una respuesta parcial.
