La FDA dió su aval a un producto de Neurocrine Biosciences para tratar un tipo de trastorno genético. Crenessity se utilizará junto con glucocorticoides, un tipo de esteroide, para controlar los niveles de andrógenos en pacientes adultos y pediátricos de 4 años o más con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH).
Neurocrine Biosciences, de California, recibió el OK de la FDA para una terapia para tratar la hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH). A base de crinecerfont, Crenessity se utilizará junto con glucocorticoides, un tipo de esteroide, para controlar los niveles de andrógenos en pacientes adultos y pediátricos de 4 años o más. Ver Press Release.
La CAH es un trastorno genético poco común que afecta a las glándulas suprarrenales, que producen hormonas como el cortisol y los andrógenos. Los pacientes no producen suficiente cortisol, una hormona esencial que regula los niveles de estrés, y producen demasiados andrógenos, una hormona similar a la testosterona.
Los pacientes generalmente requieren dosis altas de glucocorticoides, más allá de lo necesario para reemplazar el cortisol, porque también ayudan a reducir los niveles excesivos de andrógenos. Crenessity actúa reduciendo la producción excesiva de andrógenos, lo que permite una menor cantidad de tratamiento con glucocorticoides.
La aprobación se basó en los resultados de dos ensayos en 182 adultos y 103 niños. En el primer ensayo, 122 adultos recibieron Crenessity dos veces al día, mientras que 60 recibieron un placebo, durante 24 semanas. Los pacientes que tomaron Crenessity redujeron su dosis diaria de glucocorticoides en un 27%, manteniendo los niveles de una hormona andrógena, androstenediona, bajo control, en comparación con una reducción del 10% en los que recibieron el placebo.
En el segundo ensayo, 69 pacientes pediátricos recibieron Crenessity dos veces al día y 34 recibieron un placebo dos veces al día durante 28 semanas. En este ensayo, los que tomaron Crenessity redujeron su dosis diaria de glucocorticoides en un 18% mientras mantenían los niveles hormonales controlados, mientras que los pacientes que tomaron placebo experimentaron un aumento de casi el 6% en su dosis de glucocorticoides. Se espera que el producto esté disponible comercialmente en aproximadamente una semana.
