La francesa Sanofi lanzó Xenpozyme en la Argentina. Se trata de un medicamentos indicado para una enfermedad ultra rara, la ASMD. La reunión fue en el Sheraton de Retiro y convocó a pediatras, hematólogos, hepatólogos, y genetistas.
La agenda de lanzamientos farma se mantiene super dinámica en la Argentina. Y en línea con esto, esta semana se presentó por caso, Xenpozyme, un medicamento de la francesa Sanofi e indicado para una enfermedad ultra rara.
Para dar a conocer esta novedad la multi, encabezada en la Argentina por Carolina López Camelo convocó a pediatras, hematólogos, hepatólogos y genetistas, ayer jueves en el Sheraton Retiro.
Allí la agenda giró en torno al ASMD, una subvariante de la llamada enfermedad de Niemann-Pick. La misma es una patología que no contaba con ninguna opción terapéutica al momento. En la reunión, los que se pusieron al micrófono fueron Jesús Villarrubia Espinosa, especialista de España; Consuelo Durand, médica del FLENI; Hernán Eiroa; del hospital Garrahan; Paulina Mabe, llegada desde Chile y el hematólogo pediatra, Guillermo Drelichman.
El producto había sido aprobado por la FDA en el año 2019. Se trata de una infusión intravenosa para pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD), una enfermedad genética rara que causa muerte prematura. Ver artículo FDA.