La británica AstraZeneca ya tiene otra arma para defender su dominio del mercado HPN después del ingreso de competencia de Novartis y Appelis. Recibió el aval de la FDA para Voydeya, una terapia oral complementaria para tratar la hemólisis extravascular.
La FDA aprobó Voydeya, una terapia oral complementaria de AstraZeneca para tratar a pacientes con la enfermedad rara hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis extravascular. El visto bueno se produce tres meses después de que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón se convirtiera en el primer regulador del mundo en endosar la terapia. Ver Press Release
La HPN es una afección que causa la destrucción de los glóbulos rojos fuera de los vasos sanguíneos. A base de danicopan, Voydeya es un inhibidor del factor D que funciona como complemento para los dos blockbuster de AZ que se han convertido en el standard de atención para la HPN: Soliris, que ya lleva 17 años en el mercado y generó ventas de u$s 3.200 millones en 2023, y su sucesor Ultomiris, que fue aprobado en 2018 y representó u$s 3.000 millones en ventas el año pasado.
AZ dijo que entre el 10% y el 20% de los pacientes tratados con inhibidores de C5 como Soliris y Ultomiris desarrollan hemólisis extravascular, lo que resulta en una continuación de los síntomas de anemia y puede requerir transfusiones. Según Dr. Bart Scott, profesor del Centro Oncológico Fred Hutchinson, «La aprobación de Voydeya ofrece a este pequeño subconjunto de pacientes con HPN una terapia complementaria diseñada para abordar la EVH, manteniendo al mismo tiempo el control de la enfermedad con Ultomiris o Soliris».
En el ensayo de fase 3 ALPHA, Voydeya mejoró los niveles de hemoglobina desde el inicio hasta la semana 12 y se cumplieron criterios de valoración secundarios, incluida la evitación de transfusiones. Datos de seguimiento a largo plazo, presentados hace cuatro meses, mostró que las mejoras en los niveles medios de hemoglobina y los niveles absolutos de reticulocitos se mantuvieron durante 48 semanas. Además, después de 12 semanas, el 83% de los pacientes no necesitaron una transfusión de sangre.
AZ obtuvo el producto en su adquisición de Alexion por u$s 39.000 millones en el 2021. Dos años antes, Alexion había adquirido el producto mediante su compra de otra empresa de Connecticut, Achillion, por u$s 930 millones. Ver «AstraZeneca adquiere Alexion»
El regulador europeo, la EMA, recomendó la aprobación de Voydeya en febrero. Mientras tanto, AZ está investigando danicopan como tratamiento para la atrofia geográfica, una enfermedad de degeneración macular. La nueva aprobación será bienvenida por la multi británica ya que su dominio sobre el mercado de tratamientos HPN se ve amenazado por la aprobación del primer producto en forma de pastilla, Fabhalta de Novartis.
Además de tener una ventaja como tratamiento oral sobre los inhibidores de C5 infundidos, el inhibidor del factor B de Novartis puede tener una ventaja en la prevención de la destrucción de los glóbulos rojos, ya que actúa arriba de la vía terminal C5. Otro nuevo competidor es el inhibidor C3 Empaveli de Appelis, que se dirige a una enzima diferente a la de los tratamientos de AZ y lleva dos años en el mercado.
