FDA: luz verde para Duvyzat, DMD

Italfarmaco, un laboratorio multinacional italiana privada con base en Milán, recibió el aval de la FDA para Duvyzat, un medicamento oral que se convierte en el primer producto no esteroideo aprobado para tratar a pacientes con todas las variantes genéticas del trastorno hereditario de atrofia muscular distrofia muscular de Duchenne (DMD). La indicación es para pacientes de seis años o más. Ver Press Release

A base de givinostat, Duvyzat ayuda a regular un grupo de enzimas responsables de causar daño y deterioro muscular en pacientes con DMD. La aprobación se basó en datos de un estudio de última etapa realizado en 120 pacientes que tomaban esteroides crónicos, en el que el medicamento ayudó a retardar la progresión de la enfermedad en niños ambulantes de 6 años o más después de 18 meses de tratamiento. El producto se enfrentará a medicamentos como Exondys 51, Vyondys y Amondys de la estadounidense Sarepta Therapeutics.

Los productos de Sarepta pertenecen a una clase de terapias de «saltación de exones», que funcionan omitiendo partes específicas de genes, llamadas exones, para ayudar al cuerpo a producir formas más cortas de distrofina. A diferencia de estos tratamientos, Duvyzat intenta contrarrestar los efectos causados ​​por la falta de distrofina. Italfarmaco, asegura que produce menos daño muscular, menos inflamación, menos fibrosis y reemplazo de grasa, y un aumento en la regeneración muscular.

La DMD afecta aproximadamente a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo, y la mayoría de los pacientes carecen de la proteína distrofina que mantiene los músculos intactos. El año pasado, la FDA aprobó Elevidys de Sarepta como la primera terapia génica para la enfermedad, indicada para pacientes de entre 4 y 5 años que pueden caminar. Se convirtió en uno de los tratamientos más caros del mundo, con un precio mayorista de u$s 3,2 millones por paciente. Ver «FDA: OK para Elevidys de Sarepta»