Después de obtener la aprobación de la FDA el lunes, Kyowa Kirin y su filial Orchard Therapeutics pusieron un precio a la primera terapia genética para tratar la enfermedad rara leucodistrofia metacromática (MLD). Lenmeldy será el medicamento más caro de Estados Unidos.
Lenmeldy, la primera terapia genética aprobada por la FDA para el tratamiento de la enfermedad rara leucodistrofia metacromática (MLD), ya tiene precio. El laboratorio japonés Kyowa Kirin y su filial británica Orchard Therapeutics anunciaron hoy que el costo de adquisición mayorista será de u$s 4,25 millones por tratamiento, lo que convierte el medicamento en más caro de EE.UU. Ver «FDA: OK para Lenmeldy, terapia génica»
El producto destrona a Hemgenix, la terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring y uniQure, que recibió el aval de la FDA en noviembre de 2022 y tiene un precio de u$s 3,5 millones antes de descuentos. Orchard aseguró en un comunicado que el costo elevado de su producto «refleja el valor que la terapia puede brindar... Así como el impacto potencial a largo plazo que el tratamiento puede tener en la utilización general de la atención médica.» Ver Press Release
La estrategia de precio se basó en una evaluación del organismo de control de precios de EE.UU, el Institute for Clinical and Economic Review (ICER), que determinó un precio de referencia de hasta u$s 3,94 millones, más que cualquier tratamiento que el regulador haya revisado. Orchard, que fue adquirido por Kyowa Kirin en enero, dice que está trabajando con entes comerciales y gubernamentales para crear “estructuras de pago innovadoras” basadas en acuerdos a base de resultados y destinados a reflejar el valor de un tratamiento único.
Cinco centros de tratamiento participarán en el lanzamiento de Lenmeldy en EEUU. Orchard dice que varios niños elegibles ya fueron tratados a base de uso compasivo en un centro en Minnesota. Los otros centros de tratamiento serán en Georgia, Pennsylvania, Texas y California.
La leucodistrofia metacromática es una enfermedad genética rara y debilitante que afecta el cerebro y el sistema nervioso. Causada por una deficiencia de la enzima arilsulfatasa A (ARSA), provoca una acumulación de sulfátidos en las células y causa daño al sistema nervioso central y periférico. No existe cura, y el tratamiento generalmente se centra en cuidados de apoyo y manejo de los síntomas. Lenmeldy es una infusión de dosis única individualizada, elaborada a partir de las células madre hematopoyéticas (HSC) del propio paciente.
Después de Lenmeldy y Hemgenix, los productos más caros son Skysona, indicado para la adrenoleucodistrofia cerebral, y Zynteglo para la talasemia dependiente de transfusiones. Ambos son de Bluebird Bio, y cuestan u$s 3 millones y u$s 2,8 millones respectivamente.
