El regulador estadounidense hoy aprobó la primera terapia génica para el tratamiento de niños con leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética rara que afecta el cerebro y el sistema nervioso. Lenmeldy fue desarrollado por Orchard Therapeutics, un laboratorio británico que fue comprado por Kyowa Kirin en enero.
Lenmeldy de Orchard Therapeutics hoy recibió el aval de la FDA como la primera terapia génica para tratar niños con leucodistrofia metacromática (MLD) juvenil temprana presintomática, infantil tardía presintomática o juvenil temprana sintomática temprana. El producto fue designado medicamento huérfano y recibió una revisión prioritaria. Ver Press Release
La leucodistrofia metacromática es una enfermedad genética rara y debilitante que afecta el cerebro y el sistema nervioso. Es causada por una deficiencia de la enzima arilsulfatasa A (ARSA), que provoca una acumulación de sulfátidos en las células. Esta acumulación causa daño al sistema nervioso central y periférico, manifestándose con pérdida de la función motora y cognitiva y muerte prematura. No existe cura, y el tratamiento generalmente se centra en cuidados de apoyo y manejo de los síntomas. Se estima que afecta a una de cada 40.000 personas en los Estados Unidos.
Lenmeldy es una infusión de dosis única individualizada, elaborada a partir de las células madre hematopoyéticas (HSC) del propio paciente. Las células se recogen del paciente y se modifican añadiendo una copia funcional del gen ARSA antes de que se trasplanten nuevamente al paciente vía injerto dentro de la médula ósea. Las células modificadas suministran al cuerpo células mieloides que producen la enzima ARSA, que ayuda a descomponer la acumulación dañina de sulfátidas y puede detener la progresión de la MLD.
Antes del tratamiento, los pacientes deben someterse a altas dosis de quimioterapia para eliminar células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas por células modificadas. Después de la perfusión, se debe controlar a los pacientes para determinar el recuento de neutrófilos y el riesgo de retraso en el injerto de plaquetas. Los efectos secundarios más comunes incluyen fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos, llagas en la boca, infecciones respiratorias y sarpullido.
Orchard es un laboratorio británico establecido en el año 2015 y especialista en terapia génica con células madre hematopoyéticas. Fue comprado por el grupo japonés Kyowa Kirin el pasado enero. La seguridad y eficacia de Lenmeldy se evaluaron a base de datos de 37 niños que recibieron el producto en dos ensayos clínicos abiertos de un solo grupo y en un programa de acceso ampliado. El tratamiento con el producto redujo significativamente el riesgo de deterioro motor grave o muerte en comparación con los niños no tratados. Ver Press Release de Kyowa Kirin
