La FDA le dio luz verde este viernes a dos terapias génicas para la anemia de células falciformes, incluido el primer tratamiento basado en la innovadora tecnología de edición CRISPR. Se trata de Lyfgenia, de bluebird bio, y Casgevy desarrollado conjuntamente por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.
La revolucionaria técnica de edición génica CRISPR dejó de ser una promesa desde este viernes. La FDA aprobó Casgevy, un desarrollo de la norteamericana Vertex Pharmaceuticals y de la suiza CRISPR Therapeutics que se convierte en la primera terapia que utiliza esta novedosa tecnología de edición del genoma. Ver Press Release.
Casgevy esta indicado para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años. En simultáneo, el regulador aprobó el uso de otra terapia génica celular, en este caso convencional, para la misma enfermedad. Se trata de Lyfgenia, de la estadounidense bluebird bio.
La terapia génica que utiliza la innovadora tecnología de edición de genes CRISPR le permitió a la francesa Emmanuelle Charpentier y a la estadounidense Jennifer Doudna obtener el Premio Nobel de Química en 2020. “La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”, resaltó la FDA.
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario doloroso que puede ser debilitante y provocar una muerte prematura. Se estima que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos, la mayoría de las cuales son afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también alcanza a los hispanoamericanos.
