El Reino Unido aprobó hoy el primer producto que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR. La terapia génica Casgevy tiene como objetivo curar la anemia falciforme y otro tipo de trastorno sanguíneo hereditario.
Casgevy de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics se convierte hoy en la primera terapia génica autorizada que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR. El producto recibió su primer aval del regulador británico, la MHRA, para tratar pacientes de 12 años o más con anemia falciforme o beta talasemia, otro tipo de enfermedad sanguínea hereditaria. Ver Press Release.
El medicamento se administra extrayendo células madre de la médula ósea de un paciente y editando un gen en las células en un laboratorio. Luego, las células modificadas se infunden nuevamente en el paciente después del tratamiento de acondicionamiento para preparar la médula ósea. Se espera una decisión de la FDA sobre el producto en diciembre.
La anemia de células falciformes y la beta talasemia son causadas por errores en el gen de la hemoglobina. Son afecciones dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser mortales. La MHRA dice que alrededor de 15.000 personas en el Reino Unido padecen anemia de células falciformes, la mayoría con antecedentes familiares africanos o caribeños. Más de 1.000 personas se ven afectadas por la talasemia.
Julian Beach, el director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atención sanitaria del regulador, resaltó que hasta la fecha la única opción de tratamiento permanente fue un trasplante de médula ósea, que debe proceder de un donante muy compatible y que conlleva un riesgo de rechazo. La MHRA dijo que no se identificaron problemas de seguridad importantes durante los ensayos pero que está monitoreando el medicamento de cerca mientras que los ensayos siguen en Reino Unido, Estados Unidos, Francia, Alemania e Italia.
La herramienta CRISPR le valió a sus inventores el Premio Nobel en 2020. Samarth Kulkarni, el director ejecutivo de la empresa estadounidense, dijo en un press release hoy: «Espero que esto represente la primera de muchas aplicaciones de esta tecnología ganadora del Premio Nobel para beneficiar a pacientes elegibles con enfermedades graves«. Ver Press Release.
Vertex, con sede en Boston, entró en una colaboración con CRISPR en 2015 centrada en el uso de CRISPR/Cas9 para descubrir y desarrollar nuevos tratamientos. Vertex ahora lidera el desarrollo, fabricación y comercialización global y divide los costos y ganancias del programa 60/40 con CRISPR. La empresa todavía no anunció el precio para Casgevy, pero se especula que el costo de un tratamiento podría ser más de £1 millón, lo cual podría ser demasiado caro para el sistema de salud público, el NHS. Ver artículo de la BBC.
