Hoy viernes la FDA, dio a conocer nuevas medidas en pos de acelerar el desarrollo de productos para enfermedades raras. Generó un programa piloto del que participará un número limitado de laboratorios y el que permitirá una comunicación más frecuente con el el regulador a fin de abordar cuestiones relativas al desarrollo clínico.
La FDA sigue avanzando en su estrategia que busca promocionar el desarrollo de nuevos productos para enfermedades raras. Hoy anunció la creación del Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics Pilot Program, un Programa Piloto de Apoyo a Ensayos Clínicos para la Terapéutica de Enfermedades Raras, o START por sus siglas en inglés. El mismo permitirá que un número limitado de laboratorios obtengan una comunicación más frecuente con los técnicos del organismo a fin de poder abordar cuestiones de desarrollo clínico.
Los participantes seleccionados podrán obtener asesoramiento frecuente y comunicación ad hoc regular a efectos de abordar cuestiones, incluidas las relativas al diseño, elección del grupo de control y ajuste de la elección de la población de pacientes en los estudios clínicos. El programa estará abierto a patrocinadores de productos actualmente en ensayos clínicos bajo una solicitud activa de Nuevo Medicamento en Investigación (IND), regulada por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) y/o el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA. Ver documento.
Los productos deben ser una terapia génica o celular destinada a abordar una necesidad médica no cubierta como tratamiento para una enfermedad rara que tiene una alta probabilidad de causar una discapacidad significativa o la muerte dentro de la primera década de vida. Debe estar destinado a tratar afecciones neurodegenerativas raras, incluidas aquellas de un tipo metabólico genético raro.
La FDA tomará solicitudes para el programa entre el 2 de enero y el 1 de marzo de 2024. Se seleccionarán hasta tres participantes de cada centro. Luego de una evaluación del piloto y los comentarios de los laboratorios seleccionados, podría considerar una segunda iteración.
Peter Marks, director del CDER, dijo en un comunicado: «Esperamos que los conocimientos obtenidos de este piloto proporcionen información sobre la mejor manera de facilitar un desarrollo más eficiente de terapias potencialmente salvadoras con indicaciones de enfermedades raras y ayudar a los patrocinadores a generar datos convincentes y de alta calidad para respaldar una futura aplicación de marketing.» Ver Press Release.
