El estadounidense Regeneron recibió la aprobación de su terapia para tratar la enfermedad CHAPLE, una enfermedad inmunitaria rara. la FDA aprobó Veopoz para uso en pacientes adultos y pediátricos de 1 año de edad.
La FDA aprobó hoy viernes el primer tratamiento para la enteropatía con pérdida de proteínas por deficiencia de CD55, conocida como la enfermedad de CHAPLE. Se trata de Veopoz, un producto a base de pozelimab y de la estadounidense Regeneron. Ver Press Release FDA / Ver Press Release Regeneron.
CHAPLE es un acrónimo inglés por hiperactivación del complemento, trombosis angiopática y enteropatía con pérdida de proteínas. Es una enfermedad inmunitaria hereditaria potencialmente fatal. Hace que el sistema del complemento (la parte de su sistema inmunitario que defiende el cuerpo contra lesiones e invasores como bacterias y virus) se vuelva hiperactiva. Está causada por mutaciones en el gen CD55 que puede provocar que el sistema del complemento ataque a las propias células del organismo.
Según Regeneron, la enfermedad tiene menos de 10 pacientes identificados en los EE.UU, y estima que hay menos de 100 pacientes con la afección en todo el mundo. La aprobación rápida de Veopoz estuvo respaldada por datos de un estudio de etapa media a tardía, en el que cumplió con el objetivo principal del estudio.
Regeneron dijo que el producto estará disponible en Estados Unidos durante este trimestre. Señaló que con la aprobación de Veopoz, se abordaron los problemas de inspección en las instalaciones de Catalent que resultaron en el rechazo de su aplicación para comercializar una dosis más alta de Eylea, su medicamento para enfermedades oculares. Ahora espera una nueva decisión del regulador sobre la dosis de 8mg de Eylea en las próximas semanas.
