El regulador europeo, la Agencia de Medicamentos Europea (EMA) anunció hoy viernes su recomendación para una autorización de comercialización condicional para Hemgenix de CSL Behring. Su aval viene poco más de 3 semanas después de que el producto, la primera terapia génica para la hemofilia B, fuera aprobada por la FDA.
Después de su aprobación por la FDA el mes pasado, la nueva terapia catalogada como la más cara al momento, ya recibió otro visto bueno. Hemgenix de la australiana CSL Behring fue recomendada para su aprobación condicional en Europa por la EMA. Al igual que en Estados Unidos, será el primer producto génico aprobado para tratar la hemofilia B, una enfermedad hereditaria que puede aumentar el sangrado.
Los pacientes con hemofilia B actualmente requieren infusiones intravenosas de por vida de productos de reemplazo de la proteína factor IX para mantener niveles suficientes. Esto es lo que Hemgenix pretende reducir. Es un producto basado en vectores de virus adenoasociados. Porta un gen que se expresa en el hígado para producir el factor IX, convirtiéndose en una solución a largo plazo que requiere sólo una única aplicación. Ver Press Release.
Si bien se desconoce su durabilidad a largo plazo, la recomendación de la EMA se basa en los resultados de dos estudios abiertos, de una sola dosis y de un solo brazo, en los que 55/57 pacientes varones adultos con hemofilia B moderadamente grave o grave mantuvieron efectos positivos durante al menos dos años.
El producto salió en los titulares por su precio record de u$s 3,5 millones, después de que la FDA le diera su aprobación. El mismo eclipsa el precio de Zolgensma, la terapia génica de Novartis para la atrofia muscular espinal, para convertirse en la terapia más cara de la industria farmacéutica. CSL se ha negado a especular sobre cuál podría ser el precio en Europa de un producto que compró de uniQure por casi u$s 2.000 millones hace dos años. La opinión positiva de la EMA ahora será revisada por la Comisión Europea. Ver FDA aprobó Hemgenix, de CSL Behring: hemofilia.
A medida que CSL pica en punta, el CEO Paul Perreault pronto dejará el cargo. La empresa ya designó a Paul McKenzie, el director de Operaciones desde 2019, quien se colocará en su lugar. El cambio tendrá lugar el próximo 6 de marzo. Ver nuevo CEO.
Mientras tanto, en el día de hoy, la EMA también siguió el ejemplo de la FDA y rechazó Omblastys, el candidato para neuroblastoma de Y-mAbs. Señaló cuestiones de eficacia que coincidían con las de la FDA. A su vez, el regulador europeo adoptó opiniones positivas para Dupixent de Regeneron y Sanofi para tratar a mayores de 12 años con la enfermedad inflamatoria crónica esofagitis eosinofílica y Imjudo de AstraZeneca en combinación con Imfinzi para el tratamiento de adultos con carcinoma hepatocelular, un tipo de cáncer de hígado. Ver Press Release.
