Las terapias génicas siguen en la cresta de la ola. Hoy, la FDA le dio el OK a Hemgenix, de la biotecnológica australiana CSL Behring, la primera indicada para el tratamiento de adultos con hemofilia B.
La FDA aprobó hoy, martes 22 de noviembre, la primera terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B en adultos. Se trata de Hemgenix, la que lleva el sello de la biotecnológica australiana CSL Behring. Ver Press Release FDA.
De acuerdo con el regulador norteamericano, la hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético que resulta de niveles insuficientes o faltantes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos y detener sangrados. Hasta entonces, los pacientes en estado grave solían requerir una rutina de aplicaciones intravenosas de medicamentos que reemplacen el factor IX.
En este marco, Hemgenix surge como un producto basado en vectores de virus adenoasociados, que requiere de una única aplicación. La novedad: en la medida en que el vector viral porta un gen y el mismo se expresa en el hígado para producir la proteína del factor IX, este se convierte en una solución a largo plazo. El mismo está indicado para quienes actualmente llevan una terapia de profilaxis con factor IX o tienen episodios reiterados de sangrado espontáneo grave.
Hemgenix fue aprobado por la FDA mediante revisión prioritaria. Además, obtuvo la designación de droga huérfana y de terapia disruptiva.
