Las terapias génicas están en la cresta de la ola. Ahora la FDA aprobó Zynteglo. Se trata de un producto indicado para casos de beta talasemia. La marca le pertenece a Bluebird Bio.
Hoy, miércoles, la FDA le dio luz verde a Zynteglo, la primera terapia génica basada en células para tratar pacientes con beta talasemia y en casos que se requieren transfusiones continuas de glóbulos rojos.
Este producto de la estadounidense BlueBird Bio, se administra mediante una única dosis. Se trata de un tratamiento personalizado creado con las propias células del paciente modificadas genéticamente a efecto de producir betaglobina funcional -un componente de la hemoglobina-. Ver Press Release.
Bluebird Bio es una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, que desarrolla terapias génicas para el cáncer y para trastornos genéticos graves. Fue fundada en 1992 por Philippe Leboulch e Irving London. Sus acciones cotizan en el NASDAQ bajo la sigla Blue. Tiene un valor bursátil de u$s 536 millones y su CEO es Andrew Obenshain. Ver Sitio.
Su único producto aprobado al momento es Zynteglo, el que ya fue avalado en la Unión Europea. La compañía ya ha sido criticada por el precio del fármaco, que se vende a u$s 1.8 millones y que es el segundo más caro del mundo.
