La agencia que revisa los precios de los medicamentos en Inglaterra dio su visto bueno a Adakveo de Novartis a pesar de tener dudas sobre su costo-eficacia. La agencia suele rechazar la cobertura en estos casos, pero dijo que vio la necesidad de un nuevo tratamiento para la enfermedad.
Adakveo, el tratamiento intravenoso de la suiza Novartis para la anemia de células falciformes, obtuvo el respaldo del Instituto Nacional de Salud y Excelencia Clínica (NICE por sus siglas en inglés). Es la primera terapia nueva en 20 años que el regulador inglés avala para dicha enfermedad.
Lo que más sorprende sobre la decisión es que el NICE dio su OK a pesar de tener una “alta incertidumbre” sobre la costo-efectividad de Adkveo a largo plazo. El instituto avisó que no recomienda el tratamiento para el uso rutinario en el servicio de salud público NHS England, pero sí para ser utilizado mediante un acuerdo de acceso administrado (MAA en inglés). Ver Press Release.
Este tipo de acuerdo especial permite que un medicamento esté disponible durante un período de tiempo limitado a fin de que las personas puedan acceder al mismo mientras se recopilan más pruebas sobre su eficacia. A cambio, el fabricante debe ofrecer al NHS un precio con descuento, el que es confidencial. El NICE ya ofreció el mismo mecanismo con otras terapias innovadoras como Spinraza, el tratamiento para la atrofia muscular espinal de Biogen, cuyo estado de MAA permanece vigente.
La decisión del NICE es un reconocimiento de que existía una necesidad insatisfecha de un nuevo tratamiento para una enfermedad que puede causar bloqueos en los vasos sanguíneos pequeños debido a la malformación de los glóbulos rojos. Esto es porque las terapias actuales para prevenir las crisis de células falciformes incluyen la toma de hidroxicarbamida y transfusiones de sangre regulares, que no siempre son efectivas.
La agencia inglesa estima que inicialmente, a través del acuerdo, más de 300 personas obtengan acceso a Adakveo, el que fue aprobado por la FDA en noviembre de 2019. Su decisión llega tan solo un mes después de que el NICE alcanzara un acuerdo con Novartis para dar luz verde a su terapia Leqvio, indicada en personas con hipercolesterolemia primaria o dislipidemia mixta que hayan tenido un evento cardiovascular. Ver «FDA aprueba Adakveo, Novartis». Ver «NICE: acuerdo con Novartis, Leqvio».
